Elaboración, dictación, modificación, denegación o rechazo de actos administrativos, proyectos de ley y leyes y también de las decisiones que tomen los sujetos pasivos.

Actualización de información de eficacia del producto Translarna, decisión de la EMA y Reino Unido.<br /> <br /> DESARROLLO DE LA REUNIÓN:<br /> Balance – riesgo – beneficio del producto Translarna, indicado para la enfermedad de Duchenne.<br /> En Chile hay 12 pacientes activos.<br /> Se publicó un estudio con pacientes chilenos, que será enviado a este Instituto.<br /> El interesado indica que la enfermedad de Duchenne es de baja ocurrencia, más aún si en el caso para el cual está indicado el producto Translarna, que es en pacientes que presentan una mutación sin sentido en el gen de la distrofina.<br /> El interesado realiza una presentación acerca de la eficacia del producto, como también se refiere el perfil de seguridad y el estado regulatorio a nivel global.<br /> El solicitante se explayó acerca de la situación de la autorización del producto a nivel de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la decisión adoptada por ese organismo. En concreto, el interesado señala que a pesar que la EMA revocó la autorización, los países miembros se encuentran en libertad de seguir manteniéndolo dentro de su arsenal farmacoterapéutico. Por otra parte, en Inglaterra, que no forma parte de la EMA, se encuentra autorizado.<br /> EL interesado manifiesta su interés de que el producto Translarna pueda seguir existiendo en el país, toda vez que se desea dar cobertura a los pacientes afectados por esa enfermedad.<br /> <br /> Gracias<br /> Saludos Cordiales